Huntington hastalığı hareket, düşünce ve duygu durumunu etkileyen, kalıtsal ve tedavisi bulunmayan bir beyin bozukluğu olarak biliniyor.
Erken evre klinik çalışmaya katılan 29 hastadan yüksek doz alanlarda 36 ay sonunda hastalığın ilerleyişinde yüzde 75 oranında yavaşlama görüldü.
Tedaviyi geliştiren Hollanda ve ABD merkezli gen tedavisi şirketi uniQure, AMT-130 adlı gen terapisinin tek doz halinde uygulanmasının bir ömür boyu etkili olabileceğini açıkladı.
“Bu sonuç her şeyi değiştiriyor”
Çalışmanın baş araştırmacısı Prof. Ed Wild, “Bu sonuç, Huntington hastalığında ilk kez hastalığın seyrini değiştiren bir tedaviye ulaştığımızı gösteriyor.
AMT-130’un onay alması halinde bu, dünya çapında dönüm noktası olacak” dedi. Prof. Wild, deneklerin büyük bir cesaret göstererek beyin ameliyatına girdiğini ve tedaviyi alan bazı hastalarının uzun süre stabil kaldığını, hatta emeklilikten işe geri dönen bir hasta olduğunu vurguladı.
Günlük yaşam fonksiyonları korunabilecek
UCL’den Prof. Sarah Tabrizi ise, “Bu çalışma, 36 ay sonunda istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar ortaya koydu. Huntington hastalığında ilk kez bu kadar güçlü kanıt görüyoruz. AMT-130, hastaların günlük fonksiyonlarını korumasına, iş hayatında daha uzun süre kalmasına ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlatmasına imkan tanıyabilir” ifadelerini kullandı.
Uzmanlar, bu tedavinin ruhsat alması halinde Huntington hastalığında çığır açacağını ve hastalara umut olacağını belirtiyor.
